第17章：傾向分數分析

當隨機分派不可能，統計學如何還你一個「公平的比較」

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臨床困境：為什麼「直接比較」不夠好？

情境：一間醫學中心的吞嚥障礙團隊想知道：「中風後接受吞嚥復健的患者，住院期間的死亡率是否比未接受復健者低？」最直覺的做法就是把兩組患者的死亡率直接拿來比。但是，接受復健的患者往往是意識較清楚、中風嚴重度較低、家屬配合度較高的個案，而未接受復健者則可能是病情太嚴重、無法配合治療的患者。

這時候，即使復健組的死亡率確實較低，我們也無法確定：「是復健本身帶來的效果，還是因為這群患者本來就比較健康？」這種因為治療分派不是隨機的，導致兩組在基線條件（baseline characteristics）上存在系統性差異的問題，統計學稱為選擇偏差選擇偏差（Selection Bias）是指研究中的治療組與對照組在基線特性上存在系統性差異，使得治療效果的估計受到混淆。這種偏差在觀察性研究中特別常見，因為治療的分派並非隨機進行。（Selection Bias）。

核心概念

在隨機對照試驗隨機對照試驗（Randomized Controlled Trial, RCT）是臨床研究的黃金標準。透過隨機分派（randomization），讓每位受試者被分到治療組或對照組的機率相同，從而使兩組在已知與未知的干擾因子上趨於均衡。（RCT）中，隨機分派能確保治療組與對照組在各方面條件相當。但在許多臨床情境中，RCT 並不可行。例如：已確診吞嚥障礙的患者，倫理上不允許隨機將其分到「不接受復健」的組別。這時候，研究者只能仰賴觀察性研究（Observational Study）的資料。

1983 年，統計學家 Rosenbaum 與 Rubin 提出了傾向分數分析（Propensity Score Analysis, PSA），核心精神是：既然無法控制「誰接受治療」，那就利用已收集的背景資料，計算每個人「接受治療的機率」，再依據這個機率來建構更公平的比較基礎。

觀察性研究資料
計算傾向分數
建立公平比較
估計治療效果
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傾向分數的定義與估計

什麼是傾向分數？

傾向分數（Propensity Score）的正式定義如下：在一組已觀測到的共變項 \(X\) 條件下，某個體接受治療（\(Z=1\)）的條件機率。

\[ e(X) = \Pr(Z = 1 \mid X) \]

其中 \(Z\) 為治療分派指標（1 = 接受治療，0 = 未接受），\(X\) 為所有已觀測到的共變項。

回到吞嚥障礙的臨床現場

假設我們收集了每位中風患者的年齡、性別、中風嚴重度（NIHSS 分數）、共病數、身體質量指數（BMI）等資料。傾向分數就是：根據這些背景變項，計算出「這位患者被分派到吞嚥篩檢組」的機率值，介於 0 到 1 之間。

如果兩位患者的傾向分數非常接近（例如都是 0.75），代表他們在已知的背景條件上非常相似。把這兩位患者拿來比較，就能大幅降低選擇偏差的影響。

如何估計傾向分數？

最常見的估計方法是邏輯斯迴歸（Logistic Regression）：

  • 以治療分派（有/無接受吞嚥篩檢）作為依變項
  • 以所有可能的干擾因子干擾因子（Confounder）是同時影響治療分派與結局變項的變項。例如中風嚴重度既會影響醫師是否建議吞嚥篩檢，也會影響住院死亡率。若不加以控制，會使治療效果的估計產生偏差。作為自變項
  • 模型配適後，每位患者會得到一個預測機率值，這就是他的傾向分數
\[ \ln\!\left(\frac{e(X)}{1-e(X)}\right) = \beta_0 + \beta_1 X_1 + \beta_2 X_2 + \cdots + \beta_p X_p \]

透過邏輯斯迴歸，將多個共變項「壓縮」成一個介於 0~1 的機率值。

共變項的選擇原則

根據 Austin（2011）的建議，選擇放入傾向分數模型的共變項時，應優先納入：

  • 真正的干擾因子：同時影響治療分派與結局的變項（例如中風嚴重度同時影響「是否做篩檢」和「是否死亡」）
  • 僅與結局相關的變項：雖然不影響治療分派，但可以提高估計的精確度
  • 避免中介變項：不應納入受治療影響的變項（例如治療後的進食功能分數），否則會扭曲治療效果的估計
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三大應用策略

取得傾向分數後，研究者可以運用不同策略來控制選擇偏差。以下介紹三種最常見的方法。

策略一：多變項迴歸

將治療變項和所有干擾因子同時放入迴歸模型，直接以模型調整的方式控制混淆。

最直覺，但對模型假設依賴較大

策略二：IPTW 加權

以傾向分數的倒數作為權重，建構一個「虛擬隨機化」的加權母體，消除治療組與對照組的基線差異。

保留所有樣本，但極端權重需小心處理

策略三：傾向分數配對

為每位治療組患者，從對照組中找到傾向分數最接近的「配對夥伴」，組成條件相似的配對樣本。

最直觀易懂，但會損失未配對的樣本

策略一：多變項迴歸（共變項調整）

這是最基礎的做法。將治療變項與所有潛在干擾因子一起放入迴歸模型，透過模型的數學機制來「控制」這些干擾因子的影響。

  • 在 Zhang 等人（2022）的研究中，以住院死亡作為結局變項，以「是否接受吞嚥篩檢」作為主要預測變項，並調整了年齡、性別、NIHSS、BMI、共病史、醫院特性等共變項。
  • 結果顯示：接受吞嚥篩檢與住院死亡率降低顯著相關（調整後勝算比 aOR = 0.75, 95% CI: 0.65~0.87）。
  • 對已確診吞嚥障礙的次群體而言，接受吞嚥復健的保護效果更強（aOR = 0.39, 95% CI: 0.33~0.46）。
優勢與限制

優勢：操作簡單、容易理解。
限制：當共變項數目龐大而樣本數有限時，容易過度配適過度配適（Overfitting）指模型過度迎合訓練資料中的雜訊，導致在新資料上的預測能力變差。當模型中的參數數目相對於樣本數太多時，尤其容易發生。（Overfitting）；模型也假設共變項與結局之間是線性關係，若實際關係為非線性，估計可能產生偏差。

策略二：治療機率倒數加權（IPTW）

IPTW（Inverse Probability of Treatment Weighting）的概念可用一個日常比喻來理解。

比喻：學術研討會的民調

假設有一場吞嚥障礙學術研討會，參加者中 80% 來自教學醫院、20% 來自社區醫院。如果直接計算全體參加者的平均意見，結果會嚴重偏向教學醫院的觀點。解決辦法是：給社區醫院參加者較大的權重，讓兩類醫院的意見在統計上被「等比例呈現」。IPTW 做的事情完全一樣，只是把「醫院類型」換成「接受治療的機率」。

IPTW 的權重計算公式如下：

\[ \text{治療組權重} = \frac{1}{e(X)}, \quad \text{對照組權重} = \frac{1}{1 - e(X)} \]
治療組患者 A（傾向分數 = 0.80）
1.25
權重 = 1 / 0.80
治療組患者 B（傾向分數 = 0.20）
5.00
權重 = 1 / 0.20（「稀有」個案，資訊量更大）
極端權重的問題

當傾向分數非常接近 0 或 1 時，IPTW 會產生極端的權重值。例如傾向分數為 0.02 的患者，其權重高達 1/0.02 = 50，意味著這一位患者的資料被放大了 50 倍，可能嚴重扭曲分析結果。

常見的處理方式包括：

  • 穩定化權重（Stabilized Weights）：將分子改為治療的邊際機率，降低極端值的影響
  • 截尾處理（Trimming/Truncation）：將權重限制在特定百分位數範圍內（例如第 1 和第 99 百分位），避免少數極端值主導分析結果（Austin & Stuart, 2015）

策略三：傾向分數配對（PSM）

傾向分數配對（Propensity Score Matching, PSM）是最直觀的 PSA 方法。原理很簡單：為每一位治療組的患者，從對照組中找出傾向分數最接近的一位（或多位）作為「配對夥伴」。

配對前

治療組較年輕、NIHSS 較低
兩組基線條件差異大


PSM
配對
配對後

兩組年齡、NIHSS 相似
基線條件趨於均衡

Zhang 等人（2022）採用貪婪式最近鄰配對法（Greedy Nearest-Neighbor Matching），以 1:4 的比例（每 1 位未篩檢者配對 4 位已篩檢者），且不放回配對（Without Replacement）。配對後，原本在年齡、性別、NIHSS、病史、用藥上的差異均大幅縮小，所有共變項的絕對標準化差異絕對標準化差異（Absolute Standardized Difference, ASD）是衡量兩組在某個共變項上差異大小的指標，不受樣本數影響。ASD < 0.1（10%）通常被視為兩組在該變項上已達到良好平衡。（ASD）均達到良好平衡標準。

三種方法比較一覽

比較面向 多變項迴歸 IPTW 加權 PSM 配對
樣本保留 全部保留 全部保留（加權） 僅保留配對成功的樣本
控制混淆的方式 模型直接調整 透過權重建構虛擬隨機化母體 逐一配對相似個體
估計的效果量 條件效果 平均治療效果（ATE） 受治療者的平均治療效果（ATT）
極端傾向分數影響 較小 可能產生極端權重 未配對者被排除
統計推論 依賴模型假設 需穩健標準誤或 Bootstrap 須考量配對結構
在 Zhang（2022）的角色 主要分析 敏感度分析 敏感度分析
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平衡診斷：傾向分數分析的品質把關

傾向分數分析的目的是讓治療組與對照組在共變項上達到「平衡」。但如何確認平衡是否真的達成？這需要進行平衡診斷（Balance Diagnostics）。

絕對標準化差異（ASD）

Austin（2011）建議使用絕對標準化差異（Absolute Standardized Difference, ASD）作為平衡性指標，其公式為：

\[ ASD = \frac{|\bar{X}_1 - \bar{X}_0|}{\sqrt{\dfrac{S_1^2 + S_0^2}{2}}} \]

其中 \(\bar{X}_1, \bar{X}_0\) 分別為治療組與對照組的平均值，\(S_1^2, S_0^2\) 為兩組的變異數。

判讀標準

一般採用的判斷準則是：ASD < 0.1（即 10%）代表兩組在該共變項上已達到良好平衡（Austin, 2011）。在 Zhang 等人（2022）的研究中，經過 1:4 PSM 配對後，177,433 位篩檢者與 45,302 位未篩檢者在所有共變項上的 ASD 均符合此標準。

為什麼不用 p 值來檢驗平衡？

直覺上，許多人會想用兩組之間的 t 檢定或卡方檢定的 p 值來判斷「是否有顯著差異」。然而 Austin（2011）指出，p 值會受到樣本數的影響：

  • 在大樣本（如 Zhang 等人的 365,000+ 筆資料）中，即使兩組之間的差異在實務上微乎其微，p 值也可能呈現「統計顯著」。
  • ASD 不受樣本數影響，純粹反映兩組之間在標準化尺度上的差距大小，因此更適合作為平衡性的判斷依據。

互動計算機：計算 ASD

輸入兩組的平均值與標準差，即時計算絕對標準化差異：

0.067
ASD < 0.1，達到良好平衡
練習情境

使用 Zhang 等人（2022）補充表 S2 的資料：吞嚥復健組的年齡為 78.03（SD = 7.39），未復健組為 78.45（SD = 7.49）。在上方計算機中驗算，ASD 是否小於 0.1？再試試 NIHSS 分數（復健組中位數 10、未復健組中位數 12），觀察哪些變項在配對前差距較大。

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文獻導讀：老年中風患者的吞嚥管理與預後

Zhang 等人（2022）發表於《Clinical Interventions in Aging》的研究，利用中國卒中中心聯盟（Chinese Stroke Center Alliance, CSCA）的大型前瞻性登錄資料庫，探討吞嚥障礙篩檢與吞嚥復健對老年中風患者住院預後的影響。這是傾向分數分析在吞嚥研究領域的典範應用。

研究概覽
  • 資料來源：CSCA 登錄資料庫，涵蓋中國 1,000 多家醫院
  • 收案條件：70 歲以上、診斷為中風（缺血性、出血性或蛛網膜下出血）、經 NRS 2002 評估具營養不良風險
  • 收案期間：2015 年 8 月至 2019 年 7 月
  • 總樣本數：365,530 位患者
  • 篩檢率：288,764 位（79.0%）接受了吞嚥障礙篩檢
  • 復健率：在 41,482 位確診吞嚥障礙的患者中，33,548 位（80.87%）接受了吞嚥復健

傾向分數分析的實施細節

研究團隊在傾向分數模型中納入了約 20 個共變項，包括：

  • 人口學變項：年齡、性別、醫保類型
  • 臨床變項：入院 NIHSS 分數、BMI
  • 病史：中風/TIA、高血壓、糖尿病、血脂異常、冠心病/心肌梗塞、失智症、心衰竭、心房顫動、頸動脈狹窄
  • 行為：目前吸菸、飲酒
  • 用藥：抗血小板藥、抗凝血藥、降血壓藥、降血脂藥
  • 醫院特性：地理區域、醫院等級

主要研究發現

分析結局 多變項迴歸 aOR (95% CI) IPTW PSM
吞嚥篩檢 → 住院死亡 0.75 (0.65–0.87) 一致 一致
吞嚥復健 → 住院死亡 0.39 (0.33–0.46) 一致 一致
吞嚥篩檢 → 自動出院/死亡複合結局 0.83 (0.80–0.87) 一致 一致
吞嚥復健 → 自動出院/死亡複合結局 0.43 (0.40–0.47) 一致 一致
三種方法、同一個結論

Zhang 等人同時使用多變項迴歸（主要分析）、IPTW 與 PSM（敏感度分析）三種方法來檢驗研究假說。三種方法的結論高度一致：吞嚥篩檢與吞嚥復健均與住院不良預後的降低顯著相關。這種「方法學三角驗證（Methodological Triangulation）」的策略，大幅增強了觀察性研究結果的可信度（Brookhart et al., 2006）。

值得注意的反直覺發現

有趣的是，研究發現吞嚥篩檢組的肺炎發生率反而較高（aOR = 1.54, 95% CI: 1.49~1.59）。這並不代表篩檢「導致」了肺炎，而是篩檢組更容易被診斷出吞嚥障礙，進而更多地記錄到吸入性肺炎的診斷。這提醒我們：即使使用了傾向分數分析，仍須結合臨床脈絡來解讀統計結果。

參考文獻：
Zhang, G., Li, Z., Gu, H., Zhang, R., Meng, X., Li, H., ... & Chinese Stroke Center Alliance investigators. (2023). Dysphagia management and outcomes in elderly stroke patients with malnutrition risk: results from Chinese stroke center alliance. Clinical Interventions in Aging, 18, 295–308. https://doi.org/10.2147/CIA.S346824
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限制與常見陷阱

傾向分數分析是強大的統計工具，但絕非萬能。以下是使用 PSA 時必須留意的限制與陷阱。

陷阱一：未觀測到的干擾因子

這是 PSA 最根本的限制。傾向分數只能根據已收集且放入模型的共變項來平衡兩組，對於未被測量到的因素則束手無策。例如，Zhang 等人的資料可能遺漏了「家屬照護意願」、「患者認知功能細節」或「主治醫師的個人偏好」等資訊。因此，PSA 只能聲稱「在已觀測到的共變項上達成平衡」，永遠無法等同於 RCT 的隨機分派。

陷阱二：模型設定錯誤

如果傾向分數模型遺漏了重要的共變項，或者對共變項與治療之間的函數型態做了錯誤的假設（例如假設線性關係，但實際上是非線性），那麼估計出來的傾向分數就不夠準確，後續的所有調整也會受到影響。

陷阱三：重疊假設違反

PSA 的一個重要前提是正向性假設（Positivity Assumption）：在每一種共變項組合下，接受治療和不接受治療的機率都必須大於 0。如果某些類型的患者幾乎一定（或幾乎不可能）接受治療，他們的傾向分數會接近 1 或 0，導致：

  • IPTW 產生極端權重
  • PSM 找不到適當的配對對象

因此，研究者應在分析前檢查傾向分數的分布圖，確認治療組與對照組的傾向分數分布有足夠的重疊區域。

小結：PSA 不是捷徑

五點章節總結
  1. 傾向分數 = 「根據背景條件計算出的接受治療機率」；核心目的是在觀察性研究中模擬隨機分派的效果。
  2. 三種策略各有特色：多變項迴歸直觀但依賴模型假設、IPTW 保留全部樣本但需注意極端權重、PSM 最直觀但會損失未配對樣本。
  3. 平衡診斷不可省略，推薦使用 ASD（標準為 < 0.1）而非 p 值。
  4. Zhang 等人（2022）以 365,000 多位老年中風患者的資料，運用三種方法驗證吞嚥篩檢與復健的保護效果，堪稱 PSA 在吞嚥研究中的典範應用。
  5. PSA 無法處理未觀測到的干擾因子、不等同於 RCT、結果須謹慎解讀。結合良好的研究設計、敏感度分析與深入的臨床理解，才能發揮 PSA 的最大價值（Brookhart et al., 2006）。
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SPSS 實作練習

在理解了傾向分數分析的概念與策略後，讓我們動手操作 SPSS，親自體驗如何估計傾向分數、進行配對，以及將傾向分數作為共變項來調整治療效果的估計。

實作背景：「接受吞嚥復健」並非隨機分派的結果，而是由臨床醫師根據患者的病情決定。直接比較兩組的結局，可能存在選擇偏差（因適應症導致的混淆，Confounding by Indication）。我們將使用傾向分數來處理這個問題。

下載資料檔案

下載「老年吞嚥功能_橫式資料.xlsx」。此資料集包含多位長者的吞嚥功能評估數據，涵蓋治療分派、背景共變項與結局變項。

下載：老年吞嚥功能_橫式資料.xlsx
任務一：估計傾向分數（Logistic Regression）

使用邏輯斯迴歸建立傾向分數模型：

  • 路徑：分析 → 迴歸 → 二元邏輯斯
  • 依變項：「接受吞嚥復健」（0 = 否, 1 = 是）
  • 共變項：年齡、性別代碼、中風、巴金森病、失智症、吞嚥障礙、肌少症、衰弱分數、教育程度代碼、居住狀態代碼
  • 點擊「儲存」按鈕 → 勾選「預測機率」→ 確定
  • SPSS 會自動在資料集中建立新變項 PRE_1，這就是每位患者的傾向分數
任務二：傾向分數配對（PSM）與結局比較

使用傾向分數進行 1:1 最近鄰配對，並比較兩組的 SWALQOL 總分：

  • SPSS 內建功能不直接支援 PSM，可透過以下方式進行：
    • 方案 A：使用 Thoemmes（2012）的 PS Matching 外掛巨集，路徑為「分析 → 迴歸 → Propensity Score Matching」
    • 方案 B：將資料匯出至 R，使用 MatchIt 套件進行配對，再將配對結果匯回 SPSS
  • 配對完成後，以獨立樣本 t 檢定比較復健組與非復健組在 SWALQOL 總分上的差異
任務三：以傾向分數作為共變項（ANCOVA）

使用傾向分數作為共變項，比較兩組在最大舌壓上的差異：

  • 路徑：分析 → 一般線性模型 → 單變量
  • 依變項：最大舌壓（kPa）
  • 固定因子：接受吞嚥復健（0/1）
  • 共變量：PRE_1（傾向分數）
  • 解讀結果：在控制傾向分數後，兩組的最大舌壓是否有顯著差異？
平衡性檢查

驗證配對或加權後，兩組在共變項上是否達到良好平衡：

  • 路徑：分析 → 比較平均數法 → 獨立樣本 T 檢定
  • 分組變項：接受吞嚥復健
  • 檢定變項：年齡、衰弱分數等所有共變項
  • 記錄配對前後各共變項的平均值，手動計算 ASD（SPSS 不會自動輸出 ASD）
  • 確認所有共變項的 ASD 均 < 0.1
實作小提醒

若使用 IPTW 方法，可在 SPSS 中透過「資料 → 觀察值加權」功能，將 IPTW 權重變項指定為加權變數。分析完成後，記得取消加權設定，避免影響後續其他分析。此外，在解讀 IPTW 的結果時，建議搭配穩健標準誤或 Bootstrap 方法，以獲得更可靠的統計推論。

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傾向分數分析：章節測驗

測試您對本章核心概念的理解程度。共 10 題，答對 +10 分，答錯 −5 分。

準備開始測驗

準備好測試您對傾向分數分析的理解了嗎？

認知負荷量表

完成章節測驗後，請花 1～2 分鐘填寫以下量表，
協助老師了解本章內容對您的認知負荷情況，作為調整教學的參考。

填寫認知負荷量表
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